近日，百濟神州自主研發的BTK抑制劑百悅澤Ⅲ期SEQUOIA研究中期分析數據全文發表于頂級國際期刊《柳葉刀·腫瘤學》（TheLancetOncology）雜志，該研究是首個澤布替尼一線治療慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的大型研究。  

本次研究結果，不僅通過過硬的“頭對頭”臨床數據印證了澤布替尼“同類最優”的領先地位，有力支持了澤布替尼作為CLL/SLL一線治療的高效低毒新選擇，為全球疾病治療提供了堅實的循證醫學證據，并且標志著國際學術屆對于這一重磅研究成果給予了高度認可，引領了中國創新藥物國際化的探索與實踐。  

對于此次中期分析數據可以獲得全球頂級學術期刊高分發表，SEQUOIA研究全球LeadingPI、國際著名慢性白血病和惰性淋巴瘤專家、莫納什大學血液學教授ConstantineTam教授直言，澤布替尼和中國創新藥物取得的重大進步，正在得到國際學術界和產業界關注?！把芯孔C明，澤布替尼獲益明顯更多，安全表現更好，更適宜長期使用穩定治療；此外，以往登臺《柳葉刀·腫瘤學》的主要是歐美企業主導的國際多中心臨床，隨著中國企業實力快速提升，《柳葉刀·腫瘤學》發表這篇研究也充分展示了中國創新藥的研究實力?！?nbsp;  

心血管安全性優勢凸顯  

讓患者獲得長期生存  

CLL具有高度異質性，既往標準治療BR方案（苯達莫司汀+利妥昔單抗）有限的療效和較高的嚴重不良事件（AEs）發生率無法滿足初治CLL/SLL患者迫切的臨床需求。BTK抑制劑問世后，CLL全面進入了Chemo-free（無化療）時代。  

ConstantineTam教授指出，SEQUOIA研究是第一個在一線對比澤布替尼和目前標準化療方案的研究，結果顯示它不僅比傳統免疫化療方案好，而且在藥物毒性和患者耐受性方面具備優勢；研究發現澤布替尼房顫發生率非常低，相比既往一代BTK抑制劑的研究，心血管事件特別是房顫事件一直讓醫患擔憂，澤布替尼克服了這個問題。  

在西方國家，CLL的平均確診年齡為72歲，89%的患者在確診時存在至少一種合并癥，這些合并癥包括關節病、高血壓、心臟病、呼吸道疾病、糖尿病等；除此之外，傳統藥物治療隨著腫瘤臨床治療時間的延長，以房顫為代表的心血管合并癥發生風險也在增加。正因如此，關注CLL患者的心血管相關事件顯得十分重要。  

SEQUOIA研究中國LeadingPI，南京醫科大學第一附屬醫院血液科、江蘇省人民醫院浦口慢淋中心的李建勇教授表示，CLL患者大部分為老齡病患，而且因為需要終身規范治療，隨著患者年齡增大，心血管事件尤其需要重視?！癝EQUOIA研究印證了澤布替尼的優異療效與良好安全性，通過優化BTK抑制劑的選擇，就能使CLL/SLL轉化為慢病管理，讓更多慢淋患者獲得長期生存?！?nbsp; 

SEQUOIA研究數據顯示，澤布替尼的24個月無進展生存率較BR標準方案提升16%（85.5%vs69.5%），降低疾病進展風險達58%；此外，多個亞組情況對比均證實澤布替尼優于BR方案；現有證據支持澤布替尼較伊布替尼有更少的脫靶毒性，降低心律失常發生風險，降低心血管風險。  

隨著國產創新藥企百濟神州澤布替尼全球“頭對頭”研究數據公布，BTK抑制劑臨床用藥格局即將進入嶄新階段。得益于特殊的設計，澤布替尼能夠對BTK形成持久的抑制，相比第一代BTK抑制劑，它降低房顫等一些特定心血管事件的發生率。  

SEQUOIA研究作為一項里程碑式的研究，直接奠定了澤布替尼在慢淋一線治療中非常重要的地位。截至目前，包括《中國慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤的診斷與治療指南》（2022年版）、2022年CSCO指南等均優先推薦澤布替尼作為一線標準治療方案，NCCN指南也將澤布替尼作為初治慢淋的優先推薦，充分證實國際對澤布替尼的認可。   

高分循證醫學證據  

惠及全球慢淋患者  

以患者為中心，滿足未被滿足的臨床需求，必須以循證為指引。學術期刊的影響因子(IF)反映過去兩年在給定期刊中發表的文章的年平均引用次數：影響因子值越高，期刊地位更重要，聲望更崇高，意味著藥物的臨床應用研究的循證依據更具權威性。  

此次SEQUOIA研究在全球14個國家和地區、共153家中心開展完成，以廣泛的全球入組分布、“頭對頭”比較BR標準方案設計，憑借突破性的臨床數據，問鼎《柳葉刀·腫瘤學》雜志，獲得實時影響因子54.433的高分，這是中國血液腫瘤創新藥迄今所獲得最高分研究發表，為澤布替尼獲得全球市場認可提供了堅實的循證證據，印證澤布替尼在高質量循證醫學上的引領和標桿作用。  

百濟神州自主研發的澤布替尼（商品名：百悅澤?）是新一代BTK抑制劑，結構優化的澤布替尼可盡最大程度提高BTK占有率并最小化對TEC、EGFR、HER2等激酶的抑制，從而特異性地減少治療過程中藥物不良反應的發生。  

藥品的治療領域、獲批適應癥患者數量、藥品臨床價值、是否彌補臨床治療空白、是否擁有高級別循證證據等因素，決定了藥品在全球市場的前景。澤布替尼先后開展ASPEN、ALPINE、SEQUOIA三項大型三期全球性研究，遵循國際多中心、高標準設計，均為頭對頭設計，針對BTK領域具有統治地位的伊布替尼（BTK抑制劑）、和苯達莫司汀-利妥昔單抗治療方案（免疫化療）發起挑戰，成功證明自己的同類最優能力，為國際化打下堅實基礎。  

SEQUOIA研究主要貢獻研究者、河南省腫瘤醫院血液科副主任周可樹教授表示，澤布替尼作為一款新型的BTK抑制劑，經過了結構優化，相比一代BTK抑制劑具有更好的安全性，無論是針對復發難治CLL的ALPINE研究，還是聚焦初治CLL的SEQUOIA研究，這些“頭對頭”研究充分證實了澤布替尼的療效更優，在房顫/房撲發生率、不良事件停藥率、出血風險等方面，澤布替尼的安全性更優。  

疾病無國界，患者無國界，任何一款療效和安全性更好的創新藥物研發，高級別的循證探索，都是在為全球患者尋找出路。以往，國內創新藥的臨床經驗往往需要參考進口藥的海外經驗，這一“慣例”正在因澤布替尼的研發創新而改寫。  

SEQUOIA研究中國PI，中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）易樹華教授分析認為，SEQUOIA研究是中國原研BTK抑制劑做的大型Ⅲ期臨床數據，也是錄入亞洲病人/中國病人最多的一次，從一線就能夠為他們提供更多證據?！斑^去，類似研究基本是白人，現在更多亞洲人種數據，有更多指導價值?！?nbsp; 

澤布替尼正是百濟神州全球化運營體系下的代表性成果之一。如今，澤布替尼已經在超過25個國家開展30多項臨床試驗，入組受試者近4000人，其中超過3000人來自海外入組，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大和澳大利亞等全球市場獲批多項適應癥，另有針對多項適應癥的40余項新藥上市申請正處于藥政審評中，為全球患者貢獻中國智慧、中國力量。   

“始于中國，面向全球”  

助力中國創新藥走向世界  

創新藥出海是典型的知易行難，所有藥企都知道海外市場是創新藥的應許之地，但是要完成出海需要的組織轉型與戰略躍遷，絕非朝夕之功。相比于國內藥企經常談及的“向國際化轉型”，百濟神州自成立之初就將國際化作為企業的核心戰略，緊緊圍繞著“始于中國，面向全球”的目標來打造組織架構與核心競爭力。  

伴隨中國醫藥創新轉型升級的時代腳步，澤布替尼的臨床探索一路走來，從最早啟動的全球多中心Ⅰ/Ⅱ期AU-003研究開始，以及在中國開展的單臂Ⅱ期臨床研究“206項目”，讓這款全新的BTK抑制劑融入了國際學術視野和全球產業生態。  

李建勇教授認為，澤布替尼是名副其實的中國創新藥學術研究典范?！氨敬蜸EQUOIA研究從一開始就做國際多中心臨床，并獲得多位國際知名專家的支持，循證醫學證據扎實，是放在全球也不輸歐美企業的的大決心和大手筆?！?nbsp; 

百濟神州方面表示，作為面向全球的生物制藥科技企業，已經在全球開展了多國的布局，前瞻性的臨床實驗設計，這也為公司打下了堅實的全球學術基礎；未來百濟神州將與更多國內外專家攜手，持續打造中國臨床研究與全球醫藥一體化，開發出更多優質的全球創新藥。  

在海外市場，澤布替尼于2019年11月在美國FDA獲批上市，實現中國抗癌新藥出?！傲愕耐黄啤?。這一巨大成功，絕不是妙手偶得或者神來之筆，它是百濟神州這個日益成熟的全球化體系的成功，是百濟神州不斷完善的全球化新藥研發工業化流程的成功。  

事實上，參與全球化競爭的創新藥企業，必須從根本上將自身定義為一家全球性企業，以全球化的視野來審視整個行業格局，徹底地以全球市場的標準和要求來打造每一個關鍵業務環節的團隊、戰略與執行能力，才有可能在與國際藥企的同場競技中不落下風甚至戰而勝之，最終在全球醫藥產業中擁有一席之地。  

7月26日，美國蓋倫基金會（TheGalienFoundation）宣布了2022年蓋倫獎（PrixGalienUSAAwards）的候選名單。百濟神州的澤布替尼首次入選最佳生物技術產品獎。被譽為“醫藥界的諾貝爾獎”的蓋倫獎被公認為是醫藥和生物醫療行業的最高榮譽，它表彰為改善人類健康做出的杰出科學創新。  

出海國際化必將是創新藥企回歸“源頭創新”、實現從研發到銷售的全球產業鏈閉環的關鍵破局路徑。循證醫學的高質量、產品的差異化優勢是不同國際監管機構差異化要求背后相通的本質，也是創新藥物參與全球創新藥開發的基礎和底氣，作為創新藥企全球化的領軍者與探路者，百濟神州以澤布替尼高質量循證醫學的領先實踐，提振了中國創新藥行業揚帆出海的信心。

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